Cell... Adesso basta 2! (la vendetta) - Pagina 169
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  1. #1681

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    assolutamente INCOMPRENSIBILE!!!!!!!!!!!

  2. #1682

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    io vi seguo di notte per ora, ma al momento ho essenzialmente capito solo due cose:

    1) sandro non si sbaglia, e anche se farà gli scongiuri in questo momento, io d'ora in poi lo considero il mio mentore...

    2) bonifax con la villa non me la racconta giusta...ma almeno è bona?

  3. #1683
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    io vi seguo di notte per ora, ma al momento ho essenzialmente capito solo due cose:

    1) sandro non si sbaglia, e anche se farà gli scongiuri in questo momento, io d'ora in poi lo considero il mio mentore...

    2) bonifax con la villa non me la racconta giusta...ma almeno è bona?
    Sandro é persona equilibrata e seria

    Poi nessuno è infallibile

    La bellacicca non era male ma non ha portato bene al titolo..

  4. #1684
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    Sandro é persona equilibrata e seria

    Poi nessuno è infallibile

    La bellacicca non era male ma non ha portato bene al titolo..
    ....
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  5. #1685
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    Vi invio questo utilissimo e aggiornatissimo report sui farmaci ORFANI....si compone di due parti......da leggere.....

    mi sembra interessante sia perchè è indicata l'incidenza dei vari tipi di malattie in Europa......sia perchè sono esposte le "motivazioni" , alcune davvero "stravaganti" , che hanno indotto gli Sponsor alla rinuncia alla qualifica di ORFAN DRUG....


    -----------------------------------------------------


    PRIMA PARTE


    4 Novembre 2013

    Farmaci orfani approvati



    Farmaci orfani

    Difficile finanza: scoperta di nuovi farmaci per le malattie emergenti raramente Come raramente vigore nell'Unione (UE) malattie europee che colpiscono non più di uno di 2.000 cittadini dell'UE. Con l'attuale regolamento europeo dal 2000 ai farmaci per le malattie rare (farmaci orfani e dei farmaci orfani) a disposizione dei pazienti nell'Unione europea (UE) è attualmente 69 tali farmaci orfani. Questi sono elencati di seguito. Inoltre, anche i 32 farmaci disponibili per le malattie rare che non hanno più lo status orfano perché è in conformità con il regolamento scaduto dopo dieci anni o restituiti dalla società. Questi farmaci sono forniti separatamente nella parte inferiore della collezione.

    Attualmente (ottobre 2013) sono altre terapie farmacologiche 1.100 testate, che sono stati anche ottenuto lo status di farmaco orfano, ma ancora nessuna approvazione. Questo status è assegnato dalla Commissione europea dopo l'esame della documentazione di progetto del costruttore e porta questi vantaggi (indipendentemente protezione brevettuale) sotto forma di un bambino di dieci anni, Mark esclusiva per farmaco orfano dopo la sua approvazione, in parte è anche con la riduzione o remissione di alcuni spese connesse.

    I numeri sotto malati seguono il Zuerkennungsdokumenten per lo stato di orfano della Agenzia Europea dei Medicinali EMA.



    Panoramica di farmaci orfani approvati

    Sono attualmente riconosciuti come farmaci orfani nell'Unione europea di cui alla seguente tabella 69 farmaci. Di questi, vengono visualizzati i seguenti farmaci per più di una malattia rara e quindi compaiono nell'elenco più volte: bosentan, miglustat, sorafenib, la trabectedina.

    Oltre ai farmaci approvati UE per le malattie rare, vi è un riconoscimento nazionale - e per miltefosine contro la leishmaniosi.

    ----------------------------------------------------------------

    Leucemia linfoblastica acuta
    Chi produzione dei linfociti (tipo più comune di cancro del sangue nei bambini) - Colpite nell'UE: 25.000
    Principio attivo: La clofarabina
    Farmaci: Evoltra ®
    Omologazione: Maggio 2006
    Società: Genzyme

    Leucemia linfoblastica acuta
    Chi produzione dei linfociti (tipo più comune di cancro del sangue nei bambini) - Colpite nell'UE: 36.500
    Principio attivo: Dasatinib
    Farmaci: Sprycel ®
    Omologazione: Novembre 2006
    Società: Bristol-Myers Squibb

    Leucemia linfoblastica acuta
    Chi produzione dei linfociti (tipo più comune di cancro del sangue nei bambini) - Colpite nell'UE: 61.000
    Principio attivo: Mercaptopurina
    Farmaci: Xaluprine ®
    Omologazione: Mar 2012
    Società: Nova Laboratories

    Leucemia linfoblastica acuta
    Chi produzione dei linfociti (tipo più comune di cancro del sangue nei bambini) - Colpite nell'UE: 50.000
    Principio attivo: TKI
    Farmaci: Iclusig ®
    Omologazione: Luglio 2013
    Società: Ariad Pharmaceuticals

    Leucemia mieloide acuta
    Cancro del sangue (Granylozytenüberproduktion) - Colpite in Europa: 101.000
    Principio attivo: Istamina dicloridrato
    Farmaci: Ceplene ®
    Omologazione: Ottobre 2008
    Società: Meda AB

    Leucemia mieloide acuta in pazienti di 65 anni
    Cancro del sangue (Granylozytenüberproduktion) - Colpite in Europa: 46.000
    Principio attivo: Decitabine
    Farmaci: Dacogen ®
    Omologazione: Settembre 2012
    Società: Janssen-Cilag

    Amiloidosi
    Depositi di proteine ​​intorno ai nervi e tessuto del corpo - interessati nell'UE: 5000
    Principio attivo: Tafamidis
    Farmaci: Vyndaqel ®
    Omologazione: Novembre 2011
    Società: Pfizer

    Cronica infiammazione polmonare in fibrosi cistica
    causata da Pseudomonas aeruginosa - Colpiti nella UE: 65.000
    Principio attivo: Aztreonam lisina
    Farmaci: Cayston ®
    Omologazione: Settembre 2009
    Società: Gilead

    Cronica infiammazione polmonare in fibrosi cistica
    causata da Pseudomonas aeruginosa - Colpiti nella UE: 65.000
    Principio attivo: Tobramicina
    Farmaci: TOBI ® Podhaler
    Omologazione: Luglio 2011
    Società: Novartis Pharm €

    La leucemia linfatica cronica
    Il cancro del sangue (ricovero per i pazienti che sono refrattari alla fludarabina e alemtuzumab) - Colpite in Europa: 176.000
    Principio attivo: Ofatumumab
    Farmaci: Arzerra ®
    Omologazione: Aprile 2010
    Società: GlaxoSmithKline

    Leucemia mieloide cronica
    Cancro del sangue (Granylozytenüberproduktion) - Colpite in Europa: 45.000
    Principio attivo: Dasatinib
    Farmaci: Sprycel ®
    Omologazione: Novembre 2006
    Società: Bristol-Myers Squibb

    Leucemia mieloide cronica
    Cancro del sangue (Granylozytenüberproduktion) - Colpite in Europa: 81.000
    Principio attivo: Nilotinib
    Farmaci: Tasigna ®
    Omologazione: Novembre 2007
    Società: Novartis

    Leucemia mieloide cronica
    Cancro del sangue (Granylozytenüberproduktion) - Colpite in Europa: 81.000
    Principio attivo: Bosutinib
    Farmaci: Bosulif ®
    Omologazione: Mar 2013
    Società: Pfizer

    Leucemia mieloide cronica
    Cancro del sangue (Granylozytenüberproduktion) - Colpite in Europa: 40.000
    Principio attivo: TKI
    Farmaci: Iclusig ®
    Omologazione: Luglio 2013
    Società: Ariad Pharmaceuticals

    Sindrome di Cushing
    tumore della ghiandola pituitaria causata dalla carica eccessivamente elevati livelli di cortisolo nel sangue - Colpiti nella UE: 20.000
    Principio attivo: Pasireotide
    Farmaci: Signifor ®
    Omologazione: Aprile 2012
    Società: Novartis

    Dotto arterioso nei neonati pretermine
    cardiopatie congenite dalla chiusura incompleta di una nave cuore dopo la nascita - Colpiti nella UE: 107.000
    Principio attivo: Ibuprofene
    Farmaci: Pedea ®
    Omologazione: Luglio 2004
    Società: Orphan Europe

    Tumore ovarico
    Casi di recidiva, di platino-sensibili - vittime nell'UE: 121.000
    Principio attivo: La trabectedina
    Farmaci: Yondelis ®
    Omologazione: Ottobre 2009
    Società: Pharma Mar SA

    Sovraccarico di ferro
    trasfusione cronica nei pazienti con beta-talassemia major - Colpiti nella UE: 116.000
    Principio attivo: Deferasirox
    Farmaci: Exjade ®
    Omologazione: Agosto 2006
    Società: Novartis Pharm €

    All'extravasazione
    somministrazione accidentale extravascolare di antracicline - Colpiti nell'UE: 1450
    Principio attivo: Dexrazoxane
    Farmaci: Savene ®
    Omologazione: Luglio 2006
    Società: SpePharm

    Familial Lipoproteinlipasedefizienz
    Gravi disturbi del metabolismo lipidico - malati nell'UE: 1300
    Principio attivo: Alipogen tiparvovec
    Farmaci: Glybera ®
    Omologazione: Ottobre 2012
    Società: uniqure BioPharma

    Disturbi sintesi degli acidi biliari
    Behanldung alcuni disturbi congeniti della sintesi biliare primaria - interessati nell'UE: 4000
    Principio attivo: Colico
    Farmaci: Orphacol ®
    Omologazione: Settembre 2013
    Società: Laboratoires CTRS

    malattia epatica venooklusive a trapianto di cellule staminali ematopoietiche
    Distruzione di piccoli vasi sanguigni del fegato da trapianto - Colpiti nella UE: 21.000
    Principio attivo: Defibrotide
    Farmaci: Defitelio ®
    Omologazione: Ottobre 2013
    Società: Gentium

    Angioedema ereditario
    parte considerevole gonfiore dei tessuti più profondi della pelle e delle mucose - Colpiti nella UE: 106.000
    Principio attivo: Icatibant
    Farmaci: Firazyr ®
    Omologazione: Luglio 2008
    Società: Shire terapie orfani

    Linfoma di Hodgkin
    Il cancro del sistema linfatico - esame nell'Unione europea: 56.000
    Principio attivo: Brentuximab brentuximab
    Farmaci: Adcetris ®
    Omologazione: Ottobre 2012
    Società: Takeda


    Omocistinuria
    Disturbo del metabolismo delle proteine ​​con accumulo nel sangue e nelle urine - Colpiti nell'UE: 8300
    Principio attivo: Betaina
    Farmaci: Cystadane ®
    Omologazione: Febbraio 2007
    Società: Orphan Europe

    Ipercolesterolemia familiare omozigote
    malattia ereditaria del metabolismo dei grassi - Colpiti nell'UE: 5000
    Principio attivo: Lomitapid
    Farmaci: Lojuxta ®
    Omologazione: Luglio 2013
    Società: Aegerion Pharmaceuticals

    Iperammoniemia causa di varie malattie rare
    Urea ciclo enzima disturbo da deficit di - interessato nell'UE: 2560
    Principio attivo: Carglumico
    Farmaci: Carbaglu ®
    Omologazione: Maggio 2011
    Società: Orphan Europe

    La fibrosi polmonare idiopatica
    fino alla morte di progressiva cicatrizzazione del tessuto polmonare - Colpiti nella UE: 138.000
    Principio attivo: Pirfenidone
    Farmaci: Esbriet ®
    Omologazione: Mar 2011
    Società: InterMune

    Porpora trombocitopenica idiopatica
    Immune-correlata diminuzione delle piastrine nel sangue - Colpiti nella UE: 50.000
    Principio attivo: Romiplostim
    Farmaci: Nplate ®
    Omologazione: Febbraio 2009
    Società: Amgen

    Cancro
    Preparazione per alcuni trapianti di cellule staminali - Colpiti nella UE: 35.000
    Principio attivo: Thiotepa
    Farmaci: TEPADINA ®
    Omologazione: Mar 2010
    Società: Adienne Srl

    Sindrome dell'intestino corto
    indigestione cronica dopo la rimozione chirurgica di una parte dell'intestino - Colpiti nella UE: 17.500
    Principio attivo: Teduglutide
    Farmaci: Revestive ®
    Omologazione: Agosto 2012
    Società: PS Pharma Holdings Ltd..

    La sindrome miastenica di Lambert-Eaton
    debolezza muscolare neurologico legato - Colpiti nell'UE: 5300
    Principio attivo: All'amifampridina
    Farmaci: Firdapse ®
    (Formerly Zenas)
    Omologazione: Dicembre 2009
    Società: Eusa Pharma SAS

    Epatocellulare Cancro
    - Preoccupato nella UE: 51.000
    Principio attivo: Sorafenib
    Farmaci: Nexavar ®
    Omologazione: Ottobre 2007
    Società: Bayer HealthCare

    La sindrome di Lennox-Gastaut
    grave forma di epilessia (nei bambini) - Colpite in Europa: 70.000
    Principio attivo: Rufinamide
    Farmaci: Inovelon ®
    Omologazione: Gennaio 2007
    Società: Eisai

    Ipertensione polmonare
    L'alta pressione sanguigna nei polmonari (che porta a polmone) arterie - Colpiti nella UE: 110.000
    Principio attivo: Sildenafil
    Farmaci: Revatio ®
    Omologazione: Ottobre 2005
    Società: Pfizer

    Ipertensione polmonare
    L'alta pressione sanguigna nei polmonari (che porta a polmone) arterie - Colpiti nella UE: 110.000
    Principio attivo: Ambrisentan
    Farmaci: Volibris ®
    Omologazione: Aprile 2008
    Società: Glaxo Group Limited

    Linfoblastica acuta a cellule T (forma acuta) e linfomi
    Tumore del sangue (spesso i bambini colpiti) - Colpite nell'UE: 56.000
    Principio attivo: Nelarabina
    Farmaci: Atriance ®
    Omologazione: Agosto 2007
    Società: GlaxoSmithKline

    Linfoma anaplastico a grandi cellule
    Il cancro del sistema linfatico - esame nell'Unione europea: 10.100
    Principio attivo: Brentuximab brentuximab
    Farmaci: Adcetris ®
    Omologazione: Ottobre 2012
    Società: Takeda

    Glioma maligno
    Visualizzazione del tessuto maligno nel corso di un intervento chirurgico per glioma maligno - Colpiti nella UE: 56.000
    Principio attivo: Acido 5-aminolevulinico
    Farmaci: Gliolan ®
    Omologazione: Settembre 2007
    Società: Medac

    Mobilizzazione delle cellule staminali del midollo osseo
    Preparazione di alcuni trapianto di cellule staminali - Colpiti nella UE: 50.500
    Principio attivo: Plerixafor
    Farmaci: Mozobil ®
    Omologazione: Luglio 2009
    Società: Genzyme

    Malattia di Gaucher di tipo I
    deficit enzimatico ereditato - nella UE interessato: 15.000
    Principio attivo: Velaglucerasi alfa
    Farmaci: VPRIV ®
    Omologazione: Agosto 2010
    Società: Shire Pharmaceuticals

    Malattia di Pompe
    compromissione del glicogeno da deficit enzimatico - nella UE interessato: 6.850
    Principio attivo: Alglucosidasi alfa
    Farmaci: Myozyme ®
    Omologazione: Mar 2006
    Società: Genzyme Europe

    Malattia di Wilson
    Accumulo di rame nel fegato e le cellule cerebrali - Colpiti nella UE: 30.000
    Principio attivo: Acetato di zinco diidrato
    Farmaci: Wilzin ®
    Omologazione: Ottobre 2004
    Società: Orphan Europe

    Mucopolisaccaridosi II
    (Sindrome di Hunter)
    La mancanza di un enzima zucchero-fendendo - Colpiti nell'UE: 1000
    Principio attivo: Idursulfase
    Farmaci: Elaprase ®
    Omologazione: Gennaio 2007
    Società: Shire plc.

    Mucopolisaccaridosi VI
    La mancanza di un enzima zucchero-fendendo - Colpiti nella UE: 440-1200
    Principio attivo: Galsulfase
    Farmaci: Naglazyme ®
    Omologazione: Febbraio 2006
    Società: BioMarin

    La fibrosi cistica
    malattia ereditaria del trasporto di acqua / sale - Colpiti nella UE: 60.000
    Principio attivo: Mannitolo
    Farmaci: Bronchitol ®
    Omologazione: Aprile 2012
    Società: Pharmaxis

    Fibrosi cistica con mutazione G551D
    malattia ereditaria del trasporto di acqua / sale - Colpiti nell'UE: 1100
    Principio attivo: Ivacaftor
    Farmaci: Kalydeco ®
    Omologazione: Luglio 2012
    Società: Vertex

    Mieloma Multiplo
    Su le plasmacellule maligne - Colpiti nella UE: 65.000
    Principio attivo: Lenalidomide
    Farmaci: Revlimid ®
    Omologazione: Giugno 2007
    Società: Celgene Corporation

    Mieloma Multiplo
    Su le plasmacellule maligne - Colpiti nella UE: 65.000
    Principio attivo: Talidomide
    Farmaci: Talidomide
    Celgene ®
    Omologazione: Aprile 2008
    Società: Celgene

    Mieloma Multiplo
    Su le plasmacellule maligne - Colpiti nella UE: 111.000
    Principio attivo: Pomalidomide
    Farmaci: Pomalidomide Celgene ®
    Omologazione: Agosto 2013
    Società: Celgene

    Sindrome mielodisplastica
    cambiamenti maligni nel quadro ematico, precursori leucemia - interessati nella UE: 116.000
    Principio attivo: L'azacitidina
    Farmaci: Vidaza ®
    Omologazione: Dicembre 2008
    Società: Celgene Corporation

    Mielofibrosi
    progressiva obliterazione del midollo osseo, caratterizzato produzione immaturo e anormale delle cellule del sangue - colpiti nella UE: 500
    Principio attivo: Ruxolitinib
    Farmaci: Jakavi ®
    Omologazione: Agosto 2012
    Società: Novartis

    Sindrome di epilessia mioclonica / Dravet di
    grave forma di epilessia (nei bambini) - Colpite in Europa: 20.000
    Principio attivo: Stiripentolo
    Farmaci: Diacomit ®
    Omologazione: Gennaio 2007
    Società: Laboratoires Biocodex

    Insufficienza surrenalica
    Insufficiente produzione di ormoni surrenali - colpiti nella UE: 228.000
    Principio attivo: Idrocortisone
    Farmaci: Plenadren ®
    Omologazione: Novembre 2011
    Società: ViroPharma

    Carcinoma corticosurrenale
    - Preoccupato nell'UE: 5350
    Principio attivo: Mitotane
    Farmaci: Lysodren ®
    Omologazione: Aprile 2004
    Società: Laboratoire HRA Pharma

    Cistinosi nefropatica
    - Preoccupato nell'UE: 5000
    Principio attivo: Cisteamina
    Farmaci: Procysbi ®
    Omologazione: Settembre 2013
    Società: Raptor Pharmaceuticals

    iemann-Pick di tipo C
    malattia ereditaria neurodegenerativa - colpiti nell'UE: 5000
    Principio attivo: Miglustat
    Farmaci: Zavesca ®
    Omologazione: Gennaio 2009
    Società: Actelion

    Carcinoma a cellule renali
    - Preoccupato nella UE: 201.000
    Principio attivo: Sorafenib
    Farmaci: Nexavar ®
    Omologazione: Luglio 2006
    Società: Bayer HealthCare

    Carcinoma a cellule renali
    - Preoccupato nella UE: 201.000
    Principio attivo: Temsirolimus
    Farmaci: Torisel ®
    Omologazione: Novembre 2007
    Società: Pfizer

    Linfoma non-Hodgkin
    Il cancro del tessuto linfatico - Colpiti nella UE: 182.000
    Principio attivo: Cladribina
    Farmaci: Litak ®
    Omologazione: Aprile 2004
    Società: Lipomed


    Osteosarcoma
    Tumori ossei che si formano principalmente in fasi di crescita - interessati nella UE: 126.000
    Principio attivo: Mifamurtide
    Farmaci: Mepact ®
    Omologazione: Mar 2009
    Società: IDM Pharma

    Parkinson
    La malattia di Parkinson in fase avanzata, con gravi fluttuazioni motorie - Colpiti nella UE: 120.000
    Principio attivo: Levodopa / Carbidopa
    Farmaci: Gel Duodopa ®
    Omologazione: Giugno 2004
    Società: Abbott Products GmbH

    Emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
    Deficit di proteina (CD 59) sulla superficie delle cellule del sangue - Colpiti nell'UE: 5000
    Principio attivo: Eculizumab
    Farmaci: Soliris ®
    Omologazione: Giugno 2007
    Società: Alexion Europa

    Fenilchetonuria (PKU) e carenza di BH4
    difetto ereditario nel metabolismo della tirosina - Colpiti nella UE: 85.000
    Principio attivo: Sapropterina
    Farmaci: Kuvan ®
    Omologazione: Dicembre 2008
    Società: Merck Serono

    Dell'apnea primaria della prematurità
    Cessazione della respirazione per più di 20 secondi - Colpiti nella UE: 32.000
    Principio attivo: La caffeina citrato
    Farmaci: Peyona ®
    (Formerly Nymusa)
    Omologazione: Luglio 2009
    Società: Chiesi Farmaceutici

    Primaria IGF-1 deficit
    grave deficit primario di insulin-like growth factor 1 - Colpiti nella UE: 100.800
    Principio attivo: Mecasermina
    Farmaci: Increlex ®
    Omologazione: Agosto 2007
    Società: Tercica

    Dolore cronico grave che richiede terapia del dolore intratecale
    L'iniezione di antidolorifico nello spazio sotto la dura madre - Colpiti nella UE: 77.500
    Principio attivo: Ziconotide
    Farmaci: Prialt ®
    Omologazione: Mar 2005
    Società: Eisai limitata

    L'anemia falciforme
    Prevenzione di occlusione vascolare dolorosa - Colpiti nella UE: 126.000
    Principio attivo: Idrossiurea
    Farmaci: Siklos ®
    Omologazione: Luglio 2007
    Società: Addmedica

    Riesenastrozytom a causa di sclerosi tuberosa subependimale
    dalla sclerosi tuberosa genetico causato il cancro al cervello - colpiti nella UE: 51.000
    Principio attivo: Everolimus
    Farmaci: Votubia ®
    Omologazione: Settembre 2011
    Società: Novartis Pharm €

    Sclerodermia sistemica
    La formazione di un eccesso di tessuto connettivo nella pelle e gli organi interni - Colpiti nella UE: 66.000
    Principio attivo: Bosentan
    Farmaci: Tracleer ®
    Omologazione: Giugno 2007
    Società: Actelion Registration

    Trombocitemia
    Malattia del sangue con un notevolmente aumentato numero di piastrine - Colpiti nella UE: 126.000
    Principio attivo: Anagrelide cloridrato
    Farmaci: Xagrid ®
    Omologazione: Novembre 2004
    Società: Shire Pharmaceutical Contracts

    ustioni profonde
    Rimozione di Verbrennungsschorfs (escara) a lesioni termiche basse - Colpiti nella UE: 50.600
    Principio attivo: enzimi proteolitici da bromelina
    Farmaci: NexoBrid ®
    Omologazione: Dicembre 2012
    Società: MediWound Germania

    Tirosinemia tipo I
    difetto ereditario nel metabolismo della tirosina - Colpiti nell'UE: 5000
    Principio attivo: Nitisinone
    Farmaci: Orfadin ®
    Omologazione: Febbraio 2005
    Società: Swedish Orphan Internazionale

    Sarcoma dei tessuti molli
    Il cancro nei tessuti molli (tessuto connettivo, tendini, vasi sanguigni ...) - Colpite nella UE: 121.000
    Principio attivo: La trabectedina
    Farmaci: Yondelis ®
    Omologazione: Settembre 2007
    Società: Pharma Mar SA




    ....../..

  6. #1686
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    SECONDA PARTE




    Con una storia di status di farmaco orfano


    Acromegalia
    Gigantismo - Colpiti nella UE: 61.000
    Principio attivo: Pegvisomant
    Farmaci: Somavert ®
    Società: Pfizer
    Omologazione: Novembre 2002
    Fine status di orfano: Novembre 2012
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni di stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Leucemia linfoblastica acuta
    più comune di cancro del sangue nei bambini (linfociti sovrapproduzione) - Colpite in Europa: 25.000
    Principio attivo: Imatinib mesilato
    Farmaci: Gleevec ®
    Società: Novartis
    Omologazione: Settembre 2006
    Fine status di orfano: Aprile 2012
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Leucemia promielocitica acuta
    Tumore del sangue soprattutto tra i giovani - vittime nell'UE: 15.000
    Principio attivo: Il triossido di arsenico
    Farmaci: Trisenox ®
    Società: Cephalon
    Omologazione: Mar 2002
    Fine status di orfano: Mar 2012
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni di stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Angioedema
    parte considerevole gonfiore dei tessuti più profondi della pelle e delle mucose - Colpiti nella UE: 106.000
    Principio attivo: C1 inibitore (umano)
    Farmaci: Cinryze ®
    Società: ViroPharma
    Omologazione: Giugno 2011
    Fine status di orfano: Ottobre 2009
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano prima del ricovero; farmaco sul mercato

    Carenza Argininsuccinatsynthetase, carenza di fosfato sintetasi carbamil, carenza transcarbamylase ornitina
    Urea ciclo enzima disturbo da deficit di - interessato nell'UE: 6000
    Principio attivo: Fenilbutirrato
    Farmaci: Pheburane ®
    Società: Lucane farmaceutica
    Omologazione: Agosto 2013
    Fine status di orfano: Luglio 2013
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano prima del ricovero

    Leucemia mieloide cronica
    Cancro del sangue (Granylozytenüberproduktion) - Colpite in Europa: 81.000
    Principio attivo: Imatinib mesilato
    Farmaci: Gleevec ®
    Società: Novartis
    Omologazione: Novembre 2001
    Fine status di orfano: Novembre 2011
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni di stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Cryopin Sindromi Periodiche Associate (CAPS)
    Sindrome di Muckle-Wells, sindrome familiare autoinfiammatoria indotto da freddo - colpito nella UE: <2.500
    Principio attivo: Rilonacept
    Farmaci: Rilonacept Regeneron ® (precedentemente Arcalyst)
    Società: Regeneron
    Omologazione: Ottobre 2009
    Fine status di orfano: Ottobre 2012
    Politica di rimborso: Annullamento di ammissione per motivi economici; farmaco non è mai stato sul mercato

    Sindromi periodiche Cryopirin-associati (CAPS)
    Sindrome di Muckle-Wells, infantile cronica
    Sindrome neurodermo-articolari, ecc - colpiti nell'UE: 2500
    Principio attivo: Canakinumab
    Farmaci: Ilaris ®
    Società: Novartis
    Omologazione: Ottobre 2009
    Fine status di orfano: Dicembre 2010
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano prima del ricovero; farmaco sul mercato

    Dermatofibrosarcoma protuberans
    soprattutto sul tronco, braccia o gambe che si verificano, rallentano lo sviluppo di cancro della pelle - colpita nella UE: 50.500
    Principio attivo: Imatinib mesilato
    Farmaci: Gleevec ®
    Società: Novartis
    Omologazione: Settembre 2006
    Fine status di orfano: Aprile 2012
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    L'infiammazione del segmento posteriore dell'occhio
    con uveite non infettiva - Colpiti nella UE: 15.000-51.000
    Principio attivo: Desametasone
    Farmaci: Ozurdex ®
    Società: Allergan
    Omologazione: Luglio 2010
    Fine status di orfano: Agosto 2010
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Fattore XIII subunità Una carenza (profilassi del sanguinamento)
    carenza congenita di fattore di coagulazione XIII subunità A - Colpiti nella UE: 250
    Principio attivo: Catridecacog
    Farmaci: NovoThirteen ®
    Società: Novo Nordisk
    Omologazione: Settembre 2012
    Fine status di orfano: Luglio 2012
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano prima del ricovero

    Poliposi adenomatosa familiare
    forte tendenza ereditaria a
    Polipi Istruzione - interessati nella UE: 10.000
    Principio attivo: Celecoxib
    Farmaci: ONSENAL ®
    Società: Pfizer
    Omologazione: Ottobre 2003
    Fine status di orfano: Mar 2011
    Politica di rimborso: Ritiro, come richiesto per essere registrato in dati di circolazione non può essere recapitato

    Iperammoniemia causa Synthasemangels primarie N-acetilglutammato
    Urea ciclo enzima disturbo da deficit di - esame nell'Unione europea:
    Principio attivo: Carglumico
    Farmaci: Carbaglu ®
    Società: Orphan Europe
    Omologazione: Gennaio 2003
    Fine status di orfano: Gennaio 2013
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni, lo status orfano per questa malattia, ulteriormente farmaco sul mercato

    Sindrome ipereosinofila / leucemia eosinofila cronica
    Sovrapproduzione granulociti eosinofili, che porta a danni d'organo pericolo di vita - colpiti in Europa: 50.500
    Principio attivo: Imatinib mesilato
    Farmaci: Gleevec ®
    Società: Novartis
    Omologazione: Novembre 2006
    Fine status di orfano: Aprile 2012
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    porpora trombocitopenica idiopatica
    Immune-correlata diminuzione delle piastrine nel sangue - Colpiti nella UE: 125.000
    Principio attivo: Eltrombopag
    Farmaci: Revolade ®
    Società: GlaxoSmithKline
    Omologazione: Mar 2010
    Fine status di orfano: Dicembre 2011
    Politica di rimborso: Rinuncia da parte dello Sponsor sullo stato orfano; farmaco sul mercato

    L'immunizzazione contro l'encefalite giapponese
    Encefalite, trasmessa dalle zanzare - Colpiti nella UE: 138.000
    Principio attivo: L'encefalite giapponese vaccino
    Farmaci: Ixiaro ®
    Società: Intercell AG
    Omologazione: Aprile 2009
    Fine status di orfano: Mar 2009
    Politica di rimborso: Status di orfano prima del ricovero restituito (più di 1 su 2.000 persone) nel mercato del vaccino

    Cancro
    Preparazione per alcuni trapianti di cellule staminali - Colpiti nella UE: 30.700
    Principio attivo: Busulfan
    Farmaci: Busilvex ®
    Società: Pierre Fabre Medicament
    Omologazione: Luglio 2003
    Fine status di orfano: Luglio 2013
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni di stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Infiammazione polmonare in fibrosi cistica
    causata da Pseudomonas aeruginosa - Colpiti nella UE: 20.250
    Principio attivo: Colistimetato sodio
    Farmaci: Colobreathe ®
    Società: Forest Laboratories UK
    Omologazione: Febbraio 2012
    Fine status di orfano: Ottobre 2011
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano prima del ricovero; farmaco sul mercato

    Ipertensione polmonare
    L'alta pressione sanguigna nei polmonari (che porta a polmone) arterie - Colpiti nella UE: 110.000
    Principio attivo: Bosentan
    Farmaci: Tracleer ®
    Società: Actelion
    Omologazione: Maggio 2002
    Fine status di orfano: Maggio 2012
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni, lo status orfano per questa malattia, ulteriormente farmaco sul mercato

    Ipertensione polmonare
    L'alta pressione sanguigna nelle arterie che conducono ai polmoni - Colpiti nella UE: 11.000
    Principio attivo: Iloprost
    Farmaci: Ventavis ®
    Società: Bayer Schering Pharma
    Omologazione: Settembre 2003
    Fine status di orfano: Settembre 2013
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni di stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Ipertensione polmonare
    L'alta pressione sanguigna nei polmonari (che porta a polmone) arterie - Colpiti nella UE: 95.000
    Principio attivo: Thelin
    Farmaci: Thelin ®
    Società: Encysive
    Omologazione: Agosto 2006
    Fine status di orfano: Gennaio 2011
    Politica di rimborso: Ritiro a causa di possibili danni al fegato

    Il cancro dello stomaco
    - Preoccupato nella UE: 150.000
    Principio attivo: Tegafur / gimeracil / oteracil
    Farmaci: Teysuno ®
    Società: Taiho
    Omologazione: Mar 2011
    Fine status di orfano: Gennaio 2011
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano preventiva approvazione; farmaco sul mercato

    Tumori stromali del tratto gastrointestinale
    Sarcoma dei tessuti molli del tratto gastrointestinale - Colpiti nella UE: 65.500
    Principio attivo: Imatinib mesilato
    Farmaci: Gleevec ®
    Società: Novartis
    Omologazione: Maggio 2002
    Fine status di orfano: Aprile 2012
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    carcinoma midollare della tiroide
    - Preoccupato nella UE: 35.000
    Principio attivo: Vandetanib
    Farmaci: Caprelsa ®
    Società: AstraZeneca
    Omologazione: Febbraio 2012
    Fine status di orfano: Agosto 2010
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano prima del ricovero; farmaco sul mercato

    Malattia di Fabry
    deficit enzimatico ereditato - nella UE interessato: 50.000
    Principio attivo: Agalsidasi beta
    Farmaci: Fabrazyme ®
    Società: Genzyme
    Omologazione: Agosto 2001
    Fine status di orfano: Agosto 2011
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni di stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Malattia di Fabry
    deficit enzimatico ereditato - nella UE interessato: 50.000
    Principio attivo: Agalsidasi alfa
    Farmaci: Replagal ®
    Società: Shire
    Omologazione: Agosto 2001
    Fine status di orfano: Agosto 2011
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni di stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    La malattia di Gaucher
    deficit enzimatico ereditato - nella UE interessato: 30.000
    Principio attivo: Miglustat
    Farmaci: Zavesca ®
    Società: Actelion
    Omologazione: Novembre 2002
    Fine status di orfano: Novembre 2012
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni, lo status orfano per questa malattia, ulteriormente farmaco sul mercato

    Mucopolisaccaridosi I
    La mancanza di un enzima zucchero-fendendo - Colpiti nell'UE: 1250
    Principio attivo: Laronidase
    Farmaci: Aldurazyme ®
    Società: Genzyme
    Omologazione: Giugno 2003
    Fine status di orfano: Giugno 2013
    Politica di rimborso: Scadenza dei dieci anni di stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Malattie mielodisplastiche / mieloproliferative
    Forma di cancro del sangue (sovrapproduzione di uno o più tipi di cellule del sangue) - Colpite in Europa: 81.000
    Principio attivo: Imatinib mesilato
    Farmaci: Gleevec ®
    Società: Novartis
    Omologazione: Novembre 2006
    Fine status di orfano: Aprile 2012
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    La narcolessia con cataplessia in pazienti adulti
    Eccessiva sonnolenza diurna, cataplessia,
    frammentata notte di sonno, ecc - colpiti nella UE: 185.000
    Principio attivo: Sodio oxibato
    Farmaci: Xyrem ®
    Società: UCB
    Omologazione: Ottobre 2005
    Fine status di orfano: Gennaio 2010
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Carcinoma a cellule renali
    - Preoccupato nella UE: 201.000
    Principio attivo: Pazopanib
    Farmaci: Votrient ®
    Società: GlaxoSmithKline
    Omologazione: Giugno 2010
    Fine status di orfano: Aprile 2010
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano prima del ricovero; farmaco sul mercato

    Carcinoma a cellule renali
    - Preoccupato nella UE: 115.000
    Principio attivo: Sunitinib
    Farmaci: Sutent ®
    Società: Pfizer
    Omologazione: Luglio 2006
    Fine status di orfano: Luglio 2008
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Carcinoma a cellule renali
    - Preoccupato nella UE: 201.000
    Principio attivo: Everolimus
    Farmaci: Afinitor ®
    Società: Novartis
    Omologazione: Agosto 2009
    Fine status di orfano: Luglio 2011
    Politica di rimborso: Rinuncia dello sponsor sullo stato orfano, ha proseguito nel mercato della droga

    Carcinoma a cellule renali
    - Preoccupato nella UE: 203.000
    Principio attivo: Axitinib
    Farmaci: Inlyta ®
    Società: Pfizer
    Omologazione: Settembre 2012
    Fine status di orfano: Luglio 2012
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano prima del ricovero; farmaco sul mercato

    Cellule B linfoma non-Hodgkin
    B sovrapproduzione delle cellule e l'accumulo del sistema linfatico - esame nell'Unione europea: 101.000
    Principio attivo: Pixantrone maleato
    Farmaci: Pixuvri ®
    Società: Cell Therapeutics
    Omologazione: Maggio 2012
    Fine status di orfano: Dicembre 2010
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano prima del ricovero; farmaco sul mercato


    terapia photodynoamische di esofago di Barrett
    La rimozione delle lesioni precancerose nell'esofago - Colpiti nella UE: 17.400
    Principio attivo: Porfimer sodio
    Farmaci: PhotoBarrdeve ®
    Società: Pinnacle
    Omologazione: Mar 2004
    Fine status di orfano: Maggio 2012
    Politica di rimborso: Ritiro dal mercato per ragioni economiche
    Pleurico

    Tumore della pleura, spesso causata da esposizione all'amianto - Colpiti nell'UE: 3800
    Principio attivo: Pemetrexed
    Farmaci: Alimta ®
    Società: Lilly
    Omologazione: Settembre 2004
    Fine status di orfano: Settembre 2001
    Politica di rimborso: Rinuncia del garante per lo stato orfano prima del ricovero; farmaco sul mercato

    ------------------------------------------------------------------

    https://www.google.it/#q=g-ba+Erstattung+Pixuvri

  7. #1687
    L'avatar di indiacell
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    Citazione Originariamente Scritto da bonifax Visualizza Messaggio
    Ciao INDIA
    Io, invece, credo alla Villa perche' quando le notizie erano negative( vedi l'e-mail che riportai per l'Aifa) le ha sempre date.Ripeto,probabilmente sbagliero', ma credo in un accordo con TUTTE le AUTORITA' SANITARIE dei Paesi piu' volte citati.
    La Societa' ha cambiato" pelle". Non e' piu' quella che veniva, giustamente,
    criticata. E' sufficiente andare sul sito per notare la diversita'.
    Forse anche nella FDA si e' notato un certo cambiamento da parte di Biancoo&C

    Le valutazioni fin qui espresse dai vari organi nazionali competenti NON sono state affatto soddisfacenti.
    TUTTI hanno più o meno dichiarato che non c'è o non è certo un maggior beneficio del Pixuvri rispetto alle attuali terapie ed hanno inserito il farmaco nella fascia di NON rimborsabilità oppure in quella a rimborsabilità minima.
    Ora....che questo atteggiamento sia "strategico" al fine di contrattare con la Società un prezzo più basso che determinerà poi la rimborsabilità del farmaco.....è una tua deduzione.....che io mi auguro si avveri......ma sulla quale a mio avviso non esistono elementi a sostegno....

    .....quello che secondo me potrà determinare la svolta......saranno le relazioni di autorevoli oncologi , team ospedalieri e associazioni di pazienti che arriveranno ( se arriveranno....) al NICE e agli altri Enti Nazionali.........

    .....se CELL si è mossa in tal senso....oliando bene il meccanismo....può darsi che avremo dei rimborsi, almeno parziali.....a giorni lo sapremo....

  8. #1688

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    Citazione Originariamente Scritto da indiacell Visualizza Messaggio
    Le valutazioni fin qui espresse dai vari organi nazionali competenti NON sono state affatto soddisfacenti.
    TUTTI hanno più o meno dichiarato che non c'è o non è certo un maggior beneficio del Pixuvri rispetto alle attuali terapie ed hanno inserito il farmaco nella fascia di NON rimborsabilità oppure in quella a rimborsabilità minima.
    Ora....che questo atteggiamento sia "strategico" al fine di contrattare con la Società un prezzo più basso che determinerà poi la rimborsabilità del farmaco.....è una tua deduzione.....che io mi auguro si avveri......ma sulla quale a mio avviso non esistono elementi a sostegno....

    .....quello che secondo me potrà determinare la svolta......saranno le relazioni di autorevoli oncologi , team ospedalieri e associazioni di pazienti che arriveranno ( se arriveranno....) al NICE e agli altri Enti Nazionali.........

    .....se CELL si è mossa in tal senso....oliando bene il meccanismo....può darsi che avremo dei rimborsi, almeno parziali.....a giorni lo sapremo....
    Ciao.
    Penso le stesse medesime cose che hai scritto.
    Spero che chi ha usato il pixantrone in questi anni possa convalidare la sua efficacia e che questo sia sufficiente.
    Comunque un po di tempo fa scrissi che questo tipo di farmaci dovrebbero avere dei bassi costi quando non ci sono grandi studi dietro.
    La cosa importante e che lo si faccia usare e funzioni.
    Il resto e da venire.
    Buonpranzo.

  9. #1689

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    .......................p.s. sarebbe interessante capire veramente come riescono a conciliare al meglio l'arruolamento nel pix306 e la vendita del farmaco.

  10. #1690

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    Citazione Originariamente Scritto da yaa Visualizza Messaggio
    Ciao.
    Penso le stesse medesime cose che hai scritto.
    Spero che chi ha usato il pixantrone in questi anni possa convalidare la sua efficacia e che questo sia sufficiente.
    Comunque un po di tempo fa scrissi che questo tipo di farmaci dovrebbero avere dei bassi costi quando non ci sono grandi studi dietro.
    La cosa importante e che lo si faccia usare e funzioni.
    Il resto e da venire.
    Buonpranzo.
    PARLIAMO di MONOTERAPIA e SEMBRA ESSERVI SOLO PIXUVRI :

    PEZZI PRESI IN MANIERA DISORDINATA e CON TRADUZIONI APPROSSIMATE:

    AIFA
    Determina:
    Articolo 1 - Descrizione del medicinale e attribuzione N. AIC
    (Determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 21 giugno 2013)
    Alla specialità medicinale PIXUVRI (pixantrone) nelle confezioni indicate vengono attribuiti i seguenti numeri di identificazione nazionale:
    Confezione
    29 mg - polvere per concentrato per soluzione per infusione - uso endovenoso - flaconcino (vetro) - 1 flaconcino
    AIC N. 042463012/E (in base 10) 18HVT4 (in base 32)
    Indicazioni terapeutiche:
    Pixuvri è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfomi non Hodgkin (LNH) a cellule B aggressivi, recidivati più volte o refrattari. Il benificio del trattamento con pixantrone non è stato dimostrato quando è usato come chemioterapia in quinta linea o successiva, in pazienti refrattari all'ultima terapia.
    La classificazione ai fini della fornitura del medicinale PIXUVRI (pixantrone) è la seguente:
    Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile (OSP

    Prior to the approval of pixantrone by the EMA, there was no standard of care for appropriate patients in Germany or Europe. The doctors have either toxic Behandlungsre regimes with different types and various active ingredients used, often necessitating th to hospitalize the patient, or it was expensive drugs that were not approved for this indication is used

    E 'il primo principio attivo approvato per la terza o quarta linea di terapia per i pazienti con aggressivo linfoma non-Hodgkin a cellule B. L'EMA ha pixantrone concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, a causa delle importanti benefici clinici di significatività che sono stati dimostrati nel solo studio clinico randomizzato in questa popolazione di pazienti, e anche a causa del significativo accesso esistente a cure mediche in termini di farmaci efficaci per i pazienti soffe-renza una ricaduta dopo una terapia di seconda linea.
    Prima dell'approvazione del pixantrone da parte dell'EMA , non vi era alcuna standard di cura per i pazienti appropriati in Germania o in Europa

    Nell'unico studio randomizzato e controllato per non-Hodgkin aggressivo a cellule B linfoma casi pixantrone ha portato il 28 per cento a una remissione completa. Per i pazienti, ciò significa che essi hanno sperimentato effetti visibili della loro malattia e non indebolire i sintomi rilevanti per una durata mediana di 9,5 mesi. Questo è un risultato che non è ancora stata dimostrata in altre terapie avanzate come questo
    E 'anche importante che la possibilità di trattamenti curativi sarà nuovamente aperta da raggiungere una remissione completa. Questa è un'opzione che non esisteva per questo gruppo di pazienti fino ad allora.
    A differenza di trattamento tossici con combinazione preparati che necessitano di ricovero ospedaliero zione, o l'uso di costosi, a volte i farmaci nella loro efficacia non dimostrata Senén o non approvato pixantrone è una forma di terapia in regime ambulatoriale, che rientrano porta una tossicità per che è abbastanza gestibile. Crediamo che rappresenta una forma conveniente di terapia in questo ambiente malattia, rispetto alle terapie usate in questo momento. Ci auguriamo che il G-BA conviene che pixantrone per portare ulteriore, in questo momento, però, non è ancora quantificabile ulteriori benefici per questi pazienti con voi stessi. Questi sono in definitiva i pazienti in caso di emergenza medica, che non poteva essere efficacemente trattati finora


    CONFERANCE CALL 31-07-2013

    Parla un po 'su il lancio in - se si ha familiarità con una buona dose di un diverso ostacoli normativi che si deve affrontare dopo l'emozione di ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio, e questo è l'intero processo di rimborso. Quindi ci sono 8 paesi dove si può andare al mercato con il prezzo e di essere rimborsati dalle casse malati e dalle casse malattia pubbliche che è - che sono elencati qui. Lo abbiamo fatto nel gennaio di quest'anno. Il nostro campo di forza, ci sono state utilizzando Quintiles. Hanno un ottimo modello di costo-efficacia, in cui assumiamo i dipendenti da loro, li treno, li dettaglio, noi li schieriamo, ma sono ancora dipendenti Quintile, e tutte le operazioni di back-office eccetera, sono tutte coperte da Quintiles. Questo è stato molto efficace per noi. Abbiamo fatto numerosi studi di ricerca, Cancro Salute dall'Europa in-mercato ha fatto, e che vedono la dimensione del mercato, di circa 20.000 pazienti. E se si penetra circa il 35% al 40% di tale mercato, si dovrebbe avere circa 8.000 pazienti a picco. Per darvi un senso dove siamo con il prezzo, al momento stiamo andando a circa EUR 680 per fiala. Abbiamo anticipato circa 36 fiale per 4 cicli di terapia, che era il mediano che abbiamo visto nel nostro studio clinico. Ora capiamo che la superficie corporea in alcuni paesi europei è più grande di quello che avevamo previsto qui. Quindi le previsioni reali sono più vicini a circa 48 fiale per 4 cicli di terapia
    Quindi - e come ho già detto, il rimborso, si può aver visto l'annuncio GBA, la notizia ci che è stato positivo era che perché non c'è alcun agente di riferimento per loro di noi hanno confrontato ad essere i primi sul mercato, ha quel piccolo capriccio. E 'una specie di Comma 22, ma lo hanno fatto, è stato Essi riconoscono che il prezzo siamo andati al mercato, è solo marginalmente superiore a quello che i medici stanno facendo e di essere rimborsati per in Germania, e quindi, iniziamo negoziati con la legge fondi sanitari, e in realtà abbiamo la riunione già impostato per la metà di giugno.
    Pensate, sono con Nizza. Quindi pensiamo di avere successo con venuta in entro la curva del prezzo che stiamo mira nella UE. Speriamo di fare che il progresso e annunciare che per tutta l'estate, certamente con il GBA e - nel Regno Unito con Nizza. E come ho già detto, c'è sicuramente un sacco di interesse per le aziende che dispongono di prodotti commerciali, dove hanno - le altre società hanno stabilito infrastrutture. Ovviamente, il suo puro profitto, e non importa ciò che la scissione margine, è denaro che va alla loro linea di fondo. Così ci sentiamo abbastanza sicuri che stabiliremo un partner commerciale per i territori che non si prevede di commercializzazione in noi stessi.
    Ho detto che abbiamo un impegno post-marketing studio in corso, dato che abbiamo l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata dalla EMA. Questo studio, a differenza del primo processo, è andare a guardare la combinazione di rituximab, che con Pixuvri, rispetto a rituximab e gemcitabina o GEM-R, come viene chiamato in Europa, è una terapia doppia uso frequente. E questo studio esaminerà in seconda, terza e quarta linea per i pazienti, e la seconda linea, che non sono idonei al trapianto. L'endpoint iniziale era la sopravvivenza globale. Questa volta, stiamo pensando che, che richiederebbe 350 pazienti. Sappiamo che l'EMA ci ha detto che PFS sarebbe un endpoint accettabile per quello studio. Siamo andati con la sopravvivenza globale a pensare inizialmente vorremmo presentare che negli Stati Uniti, come è prova unica. Ma ora, riflettendoci, PFS come endpoint è accettabile. Se lo facessimo, dimensione del campione sarà ridotto a circa 220 pazienti. Saremmo in grado di finire quello studio alla fine del 2014, inizio 2015, hanno i dati per l'EMA, e, soprattutto, se i dati di PFS è avvincente, ci consideriamo o meno che sarebbe applicabile per l'approvazione accelerata negli Stati Uniti
    21 MAGGIO 2013


    CTI is focused on:
    _ commercializing PIXUVRI and growing sales with a net positive
    contribution margin
    _non- equity based revenue/ operating capital generation through
    potential product partnerships and/ or out licensing

    2013 TARGET MILESTONES
    Drive use and adoption of PIXUVRI in E.U. with a positive net product
    margin contribution

    Initiate second Phase 3 trial PACRITINIB( PERSIST-2)in patients with MF in 2H

    SECURE REIMBURSEMENT in Germany, U.K., Italy and France in 2H
    SECURE non equity based capital through ex U. S. for Pacritinib
    Penetrazione Peak 3rd ricerche di mercato partito sostiene 8.125 pazienti / anno

    rimborso
    Revisione in corso nei 5 principali paesi del mercato; netta corrente
    prezzo franco fabbrica / flacone € 680.Target netta corridoio di prezzo medio
    € 550 - € 525/vial (media di 48 fiale / paziente / anno)

    Global Reach: iniziativa in corso per stabilire partnership commerciale ROW tutta l'Europa orientale, Russia, India, Asia e America Latina nel 2013/05/21
    Attualmente i partecipanti di reclutamento in siti USA / UE in programma
    Potenziale di estendere l'etichetta a 2 impostazione ° linea
    Considerando PFS come endpoint primario
    Destinato adempiere EMA impegno post-marketing
    Potrebbe ridurre la dimensione del campione di 220 pazienti
    Potrebbe potenzialmente sostenere NDA negli Stati Uniti
    Cerco consulenza scientifica


    CHICAGO e SEATTLE, 1 giugno 2013


    PIXUVRI

    Nuove analisi dello studio EXTEND sull’efficacia di PIXUVRI®, somministrato
    come monoterapia di recupero di 3a e 4a linea, in pazienti precedentemente
    sottoposti o non sottoposti a rituximab

    risultati sono stati presentati durante il 18mo Congresso dell’Associazione Europea
    di Ematologia -
    Seattle, 17 giugno, 2013 -- Cell Therapeutics, Inc. (CTI) (NASDAQ e MTA: CTIC) ha reso
    noti i risultati ottenuti da una sottoanalisi dei dati raccolti con lo studio clinico di fase 3
    EXTEND, o PIX301, condotto su PIXUVRI® (pixantrone). Le analisi hanno valutato l’efficacia
    in un sotto gruppo di pazienti affetti dalla forma aggressiva di Linfoma non-Hodgkin (LNH) a
    cellule B, recidivato o refrattario, come confermato da un esame patologico centrale
    indipendente, già sottoposti a 2 o 3 trattamenti senza successo (trattamento di 3 o 4 livello nella
    popolazione dei pazienti accettati). A confronto con la monoterapia alternativa scelta dal
    medico, PIXUVRI, assunto singolarmente, nel 30% dei pazienti precedentemente trattati con
    rituximab ha fatto registrare un tasso di risposta duratura completa, confermata o non
    confermata, della durata media di 9,5 mesi, con il 67% dei pazienti sopravvissuti 2 anni. Il
    gruppo di confronto, invece, ha fatto registrare solo il 5,6% di risposta completa non
    confermata. Non è stato definito il beneficio di PIXUVRI in pazienti sottoposti
    precedentemente a 4 o più trattamenti. Le analisi sono state presentate dalla Prof.ssa Ruth
    Pettengell, M.D., St. George’s Hospital, durante il 18mo congresso dell’Associazione Europea
    di Ematologia, che si è tenuto a Stoccolma (Svezia) dal 13 al 16 giugno

    “PIXUVRI è il primo prodotto farmaceutico approvato dall’Unione Europea per il trattamento
    di pazienti affetti da LNH aggressivo a cellule B” ha dichiarato Ruth Pettengell, M.D. al St.
    George’s Hospital, Università di Londra, l’investigatore principale dello studio EXTEND.
    “Questo sottoinsieme di analisi supporta l’utilizzo e il beneficio di PIXUVRI quando utilizzato
    come trattamento di 3a e 4a linea, a prescindere dal fatto che il paziente abbia assunto
    precedentemente rituximab. Prima che PIXUVRI fosse disponibile, le uniche possibilità che
    rimanevano ai pazienti erano trattamenti palliativi o l’adesione a studi clinici. Con PIXUVRI
    vi è la possibilità di sottoporre i pazienti a un’efficace terapia di recupero anche dopo che sono
    stati sottoposti senza successo ad un’aggressiva terapia standard di seconda linea”

    Ulteriori elementi di rilievo messi in evidenza da queste analisi condotte a posteriori:
    • In tutti i sottogruppi analizzati PIXUVRI ha dimostrato tassi di risposta completa e di sopravvivenza senza la progressione della malattia (PFS) superiori

    In pazienti affetti da LNH aggressivo a cellule B, l’analisi centrale ha confermato un
    miglioramento del PFS del 48% rispetto al miglioramento del 15%, determinato dal
    singolo sito. Ciò suggerisce che la superiore efficacia di PIXUVRI in pazienti
    precedentemente sottoposti a rituximab non è dovuta all’inclusione di una quota
    sproporzionata di pazienti la cui analisi istologia di cellule B aggressive non potesse
    essere confermata dall’analisti patologica centrale

    PACRITINIB
    Nuovi dati a supporto della sicurezza e della tollerabilità di pacritinib
    in pazienti con mielofibrosi, presentati in occasione del congresso
    dell’associazione europea di ematologia 2013
    - Un’analisi congiunta di 4 studi clinici di fase 1 e 2 dimostra la persistenza del trattamento –
    - E’ attualmente in corso l’arruolamento dei pazienti per lo studio di fase 3 PERSIST-1

    del 18/12/2012

    CTI: studio preclinico Prof. Minotti su Pixuvri (meccanismi per minore cardiotossicità
    clicMedicina – [email protected]

    Cell Therapeutics, Inc. (CTI) (NASDAQ e MTA: CTIC) ha annunciato la pubblicazione sul The Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics dei risultati di uno studio preclinico su PixuvriTM (pixantrone) che dimostra i potenziali meccanismi per ridurre la cardiotossicità in pazienti trattati con Pixuvri che siano stati precedentemente sottoposti a trattamento con la doxorubicina. Mentre la terapia CHOP-R è considerata efficace ed è lo standard di cura nel trattamento di prima linea del linfoma non-Hodgkin (LNH) aggressivo a cellule B, l'esposizione a dosi cumulative della doxorubicina, un'antraciclina contenuta in questo regime, è associata all’aumento dell'incidenza di cardiotossicità irreversibile, severa e sintomatica. L'associazione con il danno cardiaco limita l'uso della doxorubicina e di altre antracicline oltre la terapia di prima linea e nei pazienti con malattia cardiaca preesistente.

    Pixuvri è un nuovo aza-antrecenedione che manca delle proprietà strutturali che portano alla formazione di specie reattive dell'ossigeno o di idrossimetaboliti di lunga durata che si ritiene essere la causa del danno cardiaco. Anche se la cardiotossicità indotta dalle antracicline è un processo complesso e multi-fattoriale, questo studio dimostra i potenziali meccanismi attraverso i quali Pixuvri non induce questo grave effetto collaterale. Lo studio del Prof. Giorgio Minotti, MD presso il CIR e Scienze del Farmaco, Università Campus Bio-Medico di Roma, Italia, ha dimostrato che in un modello di tessuto cardiaco umano, trattato o non trattato in precedenza con la doxorubicina, Pixuvri non ha formato specie reattive dell'ossigeno nè idrossimetaboliti di lunga durata. Nei campioni cardiaci pretrattati con la doxorubicina, Pixuvri ha inoltre inibito la formazione dell’idrossimetabolita di lunga durata della doxorubicina. Questi risultati suggeriscono i meccanismi della bassa incidenza di cardiotossicità osservati negli studi clinici di Pixuvri in pazienti non pretrattati o già trattati con doxorubicina.

    “Le antracicline sono una terapia efficace in pazienti con LNH aggressivo a cellule B ma il loro uso è limitato a causa dell’associazione al danno cardiaco” ha detto il Prof. Minotti. “La cardiotossicità complica la gestione clinica dei pazienti che recidivano dopo la terapia di prima linea, poiché i chemioterapici non antraciclinici usati in seconda o terza linea potrebbero far precipitare la cardiotossicità attraverso molteplici meccanismi. Questi dati forniscono un razionale biologico per il profilo di sicurezza di Pixuvri e supportano il ruolo di quest’ultimo nel trattamento del LNH aggressivo a cellule B refrattario oppure recidivato dopo antracicline o altre linee di trattamento”.






    Linfomi, al via sperimentazione con farmaco made in Italy
    12 settembre 2013

    Un chemioterapico di nuova generazione, frutto della ricerca italiana, associato a un anticorpo monoclonale: è partita da poco la sperimentazione di una terapia a base di pixantrone e retuximab per verificare la disponibilità di un'arma in più contro il Linfoma Non Hodgkin (NHL), un tumore del sistema linfatico che in Italia colpisce da 2500 a 3000 persone ogni anno, con età media di 65 anni.

    Ne ha parlato Pier Luigi Zinzani, dell'Istituto di Ematologia e Oncologia 'Seragnoli' dell'Università di Bologna a un incontro con i giornalisti, promosso in occasione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sul Linfoma, che cade il 15 settembre. Zinzani ha sottolineato che, nonostante i recenti successi della ricerca, che hanno portato alla guarigione del 50% dei casi di NHL di tipo aggressivo, attraverso terapie a base di retuximab in combinazione con chemioterapia tradizionale (laddove solo 10 anni fa le guarigioni non superavano il 5-10%) la ricerca continua a fornire nuove armi.

    E' il caso del pixantrone, chemioterapico di nuova generazione 'cugino' delle antracicline ma meno cardiotossico, frutto della ricerca di Novuspharma, azienda italiana poi acquistata e incorporata nell'americana Cell Therapeutics.

    ''Del 50% di pazienti che non rispondono alla combinazione rituximab/chemio – spiega Zinzani – un 70% circa viene sottoposto a trapianto con le proprie staminali estratte dal midollo osseo, operazione che ne recupera il 50%, ma per coloro che non hanno beneficio e per il 30% che non può ricorrere al trapianto, entra in gioco il pixantrone, per il cui uso in monoterapia l'Aifa ha concesso l'indicazione come farmaco di terza linea, per coloro cioè che hanno già subito due tipi di trattamento''. Con questa terapia, ancora un 50% dei pazienti risponde positivamente, il 30% dei quali dà una risposta completa.

    ''E' proprio partendo da questi risultati, guardando ai pazienti 'non responders', che e' stato impostato un nuovo trial appena partito – conclude l'oncoematologo bolognese - che vede associato il pixantrone con il retuximab, i cui risultati saranno noti fra circa 18 mesi''.





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