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Recordati: Carbaglu riceve dalla FDA la designazione di farmaco orfano negli Usa

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Recordati annuncia che il U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la richiesta di Orphan Europe di concedere la designazione di farmaco orfano a Carbaglu®, acido carglumico, per il suo utilizzo nel trattamento delle acidemie organiche.

Le acidemie organiche sono un gruppo di patologie molto gravi che possono essere mortali caratterizzate dall’escrezione di acidi organici nell’urina. La maggior parte delle acidemie organiche sono dovute all’alterazione del metabolismo degli aminoacidi causata da un deficit enzimatico. Le acidemie organiche classiche quali l’acidemia isovalerica, l’acidemia propionica e l’acidemia metilmalonica sono patologie autosomiche recessive del metabolismo degli aminoacidi ramificati (leucina, isoleucina, valina).

La designazione di farmaco orfano è rivolta a farmaci che trattano patologie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti d’America e che forniscono un vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti. La designazione concede l’esclusività commerciale per sette anni dall’approvazione per l’indicazione designata, crediti fiscali per compensare le spese di ricerca, la possibilità di richiedere finanziamenti e altri vantaggi economici.

Carbaglu® è attualmente commercializzato negli Stati Uniti d’America da Recordati Rare Diseases per pazienti pediatrici e adulti quale unico trattamento specifico dell’iperammoniemia acuta dovuta al deficit dell’enzima epatico N-acetilglutammato sintetasi (deficit di NAGS) e nella terapia di mantenimento dell’iperammoniemia cronica dovuta al deficit di NAGS.

“Siamo molto lieti di ricevere dal FDA la designazione di farmaco orfano che conferma il bisogno di sviluppare terapie innovative per le acidemie organiche ed è un passo importante per l’ulteriore sviluppo di Carbaglu® per questa indicazione negli Stati Uniti d’America” ha dichiarato Giovanni Recordati, Presidente e Amministratore Delegato. “Rappresenta anche un passo significativo nello sviluppo delle nostre attività dedicate al trattamento di malattie rare e orfane”.